21世纪经济报道记者朱萍 实习生 林昀肖 北京报道 在淋巴瘤之家论坛有一位叫“独狼”的病友，在2019年初，他因为早期治疗不规范导致短期复发后，发出了"结外NK/T细胞型淋巴瘤（鼻型）复发弃治，迎接人生谢幕"的帖子。他写到弃治的主要原因：一是他的所在地云南无法治疗，要到北上广大医院，没有经济实力；二是复发难治，结果未知，CR（指临床上完全缓解的状态）的概率不高。
“关于‘独狼’的困境，我们看到他面临两个问题，第一个是复发难治，可能没有新药可用；第二个是没有足够的钱进行治疗。这两个问题可能也是众多淋巴瘤病友的羁绊。” 霍奇金淋巴瘤康复患者、淋巴瘤之家创始人洪飞在近日举办的“第二届中国淋巴瘤病友大会”上向21世纪经济报道记者表示。
对于如何提高淋巴瘤的治愈率，洪飞认为新药研发是一个核心因素。四川省人民医院血液科教授王晓冬向21世纪经济报道记者表示，从2015年开始是淋巴瘤新药蓬勃发展的时代，给患者带来了更多走向治愈的希望，淋巴瘤治疗的春天已经到来。
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然而如何让患者用得起这些新药，也是一个艰巨的任务。洪飞介绍，根据淋巴瘤之家2019年的调研，绝大部分家庭年收入为5—10万元左右，超过50万元的家庭仅有1.4%，这表明只有1.4%的病人可能承担得起CAR-T等疗法高昂的治疗费用。
关于创新药物支付如何提高高价值药品的可及性，对外经济贸易大学健康保险与卫生经济学研究中心教授于保荣向21世纪经济报道记者表示，国家医保政策其实对重大疾病非常关注，应该说一直是利好的。近年来，国家从药品准入方面加快了药物研发上市的流程，加大对抗肿瘤药品及罕见病药物审批力度，让新药可及的时间大大缩短。
淋巴瘤可以治愈吗？像“独狼”这样的淋巴瘤患者还有很多，许多患者在确诊后也曾一度陷入绝境。洪飞总结了中国淋巴瘤患者的三大羁绊：第一，由于淋巴瘤分型复杂，现在仍缺乏针对性的创新药品以及相应的规范治疗，治愈率有待提高；第二，有些治疗尚未纳入医保，患者多次复发后经济负担过重，有药用不起；第三，患者或家属对疾病认知不足，患者治疗依从性有待提高。
四川大学华西医院血液内科主任牛挺向21世纪经济报道记者表示，目前国内各地的诊疗水平还不够均衡，中西部地区的淋巴瘤患者需要社会各界的更多关注。淋巴瘤之家在成都召开大会，为中西部淋巴瘤诊疗事业的发展起到促进作用。
有多少淋巴瘤患者可以治愈？洪飞介绍，根据2018年的一份统计报告，从全国2003—2015年的样本来看，中国淋巴瘤五年生存率平均为37%-38%左右，在北京大学肿瘤医院等知名治疗中心，五年生存率统计数据可达60%以上。
虽然面临诸多的困难，或曾一度陷入困境，但也有许多淋巴瘤患者最终成功治愈并实现长期生存，以乐观的心态回到正常生活中。这些患者也从他们成功的治疗经历中分享了一些心得。
弥漫大B细胞淋巴瘤康复22年的袁老师向21世纪经济报道记者表示，希望患者一定要在确诊后，保证首次规范化治疗，并足剂量足疗程完成治疗。“淋巴瘤没什么大不了的，22年前1米64只有85斤孱弱的我，在当时的医疗水平下都可以坚持下来。”
淋巴瘤康复者Sa向21世纪经济报道记者表示，在患病后要理性看待淋巴瘤，正确认识淋巴瘤的治愈率等数据，保持警惕，在治疗中积极主动去了解规范治疗手段，更好地与医生进行沟通。此外，Sa也介绍，她在已经达到五年临床治愈的情况下，一直保持健康的生活方式，进行持续健身。“每个人都有惰性，如何持续坚持健身？我会告诉自己，别人健身可能是为了减肥，我健身是为了活命。”
此外，滤泡淋巴瘤患者伟哥也一直保持乐观的心态和良好的生活习惯。他在生病后愈发热爱运动，曾参加过健美先生比赛。关于病友该如何回归正常生活，伟哥向21世纪经济报道记者表示，生病也是一种生活状态，而每一个此时此刻，就是他无比珍惜的正常生活。“生活越是对我泼冷水，我越是要沸腾。”
新药蓬勃的时代关于如何提高淋巴瘤患者的治愈率，洪飞认为，关键在于是否有新药能够克服现有药物的耐药问题，或通过一线治疗能够直接实现治愈不再复发。因此，新药研发是提高患者治愈率的核心因素。
近年来，有诸多企业投入到淋巴瘤药物的研发中，淋巴瘤的治疗手段逐渐丰富。“淋巴瘤的发病率不高，但种类繁多，其诊断和治疗存在诸多不同问题。而从2015年开始是淋巴瘤新药蓬勃发展的时代，给患者带来了更多走向治愈的希望。这些新药包括单抗、抗体和药物的偶联、免疫调节剂、小分子靶向药物以及CAR-T、CAR-NK免疫细胞治疗等，淋巴瘤治疗的春天已经到来。”王晓冬表示。
21世纪经济报道记者从上述大会中了解到，目前，罗氏、诺诚健华、德琪医药、北恒生物、UTC等国内外企业在淋巴瘤治疗领域均有研发布局或新品上市。而在淋巴瘤治疗领域不断推陈出新的企业还远远不止这些。
据介绍，罗氏针对淋巴瘤布局多款新的靶向药物。其中，罗氏新一代抗CD20单抗佳罗华®（Gazyva®，奥妥珠单抗）于去年在华获批，其一线治疗方案的获批为我国滤泡性淋巴瘤（FL）患者带来了治疗新选择。其次，罗氏的维泊妥珠单抗Polivy（polatuzumabvedotin）的一线、二线治疗方案预计于今年年底上市。此外，全球首款CD3/CD20双抗Lunsumio的研发也值得期待，CD3/CD20有两个实验是中国和全球同频研发，而这款药物预计明年或后年于中国上市。
在国内企业对淋巴瘤药物的研发中，诺诚健华的CD19单抗Tafasitamab主要治疗复发或难治性的弥漫大B细胞淋巴瘤，是中国第一款CD19单抗。该产品的亚洲首方已于今年在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院开出，供患者使用。在今年7月，经过两个月的治疗，患者已经达到很好的CR效果。目前，诺诚健华CD19单抗的试验已在全国各地陆续开展。
而德琪医药则拥有选择性输出蛋白抑制剂塞利尼索，这款产品的骨髓瘤适应症已于去年在国内获批。其淋巴瘤适应症在美国、韩国、澳大利亚、新加坡和以色列等国获批上市，国内临床试验也已经结束，正在上市流程中。此外从临床试验来看，这款产品在NK细胞和外周T细胞淋巴瘤方面的治疗也呈现良好的疗效和潜力。
如何让新药切实带来患者获益，王晓冬认为，首先要做好患者教育，使患者对疾病以及药物有更深入的了解。其次是成立淋巴瘤MDT（多学科会诊），通过多学科诊疗制度解决精确诊断，以及用药选择的问题。
支付体系仍需进一步完善虽然有大量的新药被研发出来，但如何让淋巴瘤患者用得起这些新药，也是一个艰巨的任务。洪飞介绍了中国淋巴瘤患者经济情况的相关数据，根据在2019年淋巴瘤之家对4800多名患者收入情况的调研，绝大部分家庭年收入为5—10万左右，超过50万的家庭仅有1.4%。而在2020年新冠疫情后，患者的家庭收入可能会受到较大影响，收入有所下降。
“数据表明，只有1.4%的患者可能承担得起CAR-T这种高昂的治疗费用。例如弥漫大B细胞淋巴瘤一年有将近2万患者，其中复发患者可能达到30%—50%，即近一半患者可能会出现复发难治，将来可能会使用CAR-T。而根据相关报道，两家上市公司的CAR-T疗法今年上半年处方量一共不到200张。CAR-T疗法的高昂价格对病人来说还是很沉重的负担。”洪飞表示。
在谈及创新药物支付提高高价值药品的可及性方面，于保荣介绍，近年来，国家从药品准入方面加快了药物研发上市的流程，加大对抗肿瘤药品及罕见病药物审批力度，让新药可及的时间大大缩短。同时，医保谈判效率不断提升，从药监批准上市到纳入医保持续加速，每年进入医保的药品数量及价格降幅都在增加，保障更多患者用得起药。另一方面，国家医保谈判药品“双通道”管理机制的建立也更大程度地满足了药品供应和临床使用的需求。近年来，国家医保政策其实对这些重大疾病非常关注，应该说一直是利好的。2020年上市药物40个，其中抗肿瘤药和免疫调节剂新增最多。今年医保谈判还未开始，但是雏形已现，这体现在申报的通过率上，即将从去年的57.17%提升到70%。
据洪飞介绍，淋巴瘤之家从2017年起，一直在陆续收集患者数据，真实提供患者收入情况和用药情况，发布了超6本白皮书。这些白皮书递交到药物经济学专家手中，作为药物经济学的参考材料，呼吁将淋巴瘤相关药物纳入医保。这些报告的提供，对去年佳罗华®在上市第一年就纳入医保起到推动作用。在未来，能否有更多的淋巴瘤治疗药物被纳入医保——尤其是价格高昂的CAR-T类药物——让越来越多的淋巴瘤新药真正惠及患者，都仍有待观察。