2022年，对中国创新医药企业而言，是一个最好的发展时刻，也是一个最具挑战的时刻。
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当下，中国已成为仅次于美国的世界第二大医药市场。总体而言，在政策支撑、人口老龄化、慢病管理医疗需求增长等因素的推动下，中国生物医药市场潜力巨大，未来仍将是黄金赛道之一。然而，随着国内出台临床严规、中国新药出海美国FDA审批受挫等外部环境影响，以及众多企业涌入创新药赛道导致的行业竞争加剧，自2021年年底起，中国生物医药融资急剧放缓，相关一二级市场表现持续低迷。如何在行业生存突围战中破局，成为众多创新药企面临的当务之急。
毕马威（KPMG）发布的《2022年中国创新药企发展白皮书》指出，创新医药产业破局，要从两个方面着手。首先是从整体层面强调患者需求贯穿药物研发全程，关注患者的生活质量以及对疾病治疗的期望；其次要以临床价值为导向，避免同质化竞争，充分探索创新药的临床价值。
成立于2019年末的箕星药业正是立足患者需求和临床价值两大关键切入点，在三年时间里成功完成了公司业务和组织建设的差异化布局，为未来发展奠定了坚实基础。近日，箕星药业董事会成员兼首席执行官Peter Fong博士和首席商务官吴琨先生就箕星独特的发展实践分享了他们的经验，也为行业逆势中的创新药企提供了参考和借鉴。
箕星由RTW Investments创建并支持，作为一家全球领先的医疗健康全生命周期投资公司，RTW拥有成功孵化初创企业的丰富经验。Peter Fong博士是RTW合伙人，在箕星成立之初担任公司创始首席执行官。Peter Fong博士表示，我们旨在将箕星打造成一个立足中国、辐射全球的生物制药企业。
“要实现这个目标，我们制定了三步走策略：第一步是充分借力投资方RTW的行业洞察和全球合作网络，通过license-in模式建立具有‘同类首创’或‘同类最佳’潜力的差异化产品管线，通过高质量的临床开发加速将创新药引入中国；第二步是建立业界一流的商业化团队，通过专业化医学教育和创新商业模式，与医学专业人士合作，让创新药造福广大中国患者，并为公司发展提供持续推动力；第三步是逐步建立从临床前到上市的全生命周期新药研发能力和生产制造能力，并通过全球合作网络，探索中国创新药走向世界的成功道路。这就是我们致力于打造的‘从全球到中国、从中国到全球’的发展模式。”Peter Fong博士说。
星药业董事会成员兼首席执行官Peter Fong博士和首席商务官吴琨先生
聚焦：产品管线独树一帜在过去三年的时间里，箕星已经完成产品管线和管理团队的建设。目前，箕星已在心血管和眼科两大疾病领域建立起具有差异化优势的产品管线；团队建设方面，箕星管理团队不仅拥有跨国制药企业和本土上市企业的多元化管理背景，更是在临床研究运营、药政法规事务和产品商业化领域有着丰富的实战和成功经验。
为何箕星选择专注于心血管和眼科疾病领域？对此Peter Fong博士解释道，三年前我们观察到中国的生物制药公司有两个特点：一个特点是肿瘤赛道过热。虽然初期创新药物取得了巨大进展且许多患者受益于此，但进入这一领域的公司逐渐发现产品管线很难建立差异化且逐渐拥挤；另一个特点是缺乏聚焦，一家公司往往涉足4~6个疾病领域，导致产品引进、开发和商业化成本累积过高，很难在某一疾病领域建立协同整合优势。因此，从成立之初，箕星就确立了“聚焦”这一差异化策略，专注于心血管和眼科这两个疾病领域，这主要基于三个原因：患者数量多、未满足的临床需求高和创新药突破空间大。
中国有着全球最大的心血管疾病患者群体，患者人数约有3.5亿，心血管疾病造成的死亡人数是肿瘤的两倍，但在新药获批数量却远低于肿瘤领域。譬如，2015年至2020年期间，中国在肿瘤领域有54个新分子实体获批，而同期心血管领域仅有11个。最近五年数据显示，中国在肿瘤领域达成的新药引进协议有121个，而同期心血管领域达成的新药引进协议只有16个。中国眼科疾病患者数量庞大，譬如有约2亿干眼患者，超过4亿老花眼患者，但中国眼科领域的新药批准数量一直落后于其它市场。譬如，2015年至2020年期间，中国仅批准了8种眼科新药，而同期美国则批准了23种。
Peter Fong博士介绍，RTW的优势之一是和许多全球领先生物技术公司已经建立了长期良好的合作关系，同时RTW在产品选择以及研究方面非常细致严谨。RTW和箕星会从致病机理、知识产权、临床数据、生产制造、商业化前景、准入和支付等方方面面筛选出符合中国市场的高质量和低风险的产品。
聚焦于心血管和眼科两大疾病领域，打造具有差异化优势的产品管线，使箕星在众多创新医药企业中独树一帜。目前，箕星在心血管和眼科领域共有7个临床后期和1个临床前产品，都是具有“同类首创”或“同类最佳”潜力的在研新药。心血管管线包括在美国和中国获得突破性治疗药物认定的治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病的aficamten、治疗射血分数降低的心力衰竭的omecamtiv mecarbil、以及针对阵发性室上性心动过速的鼻喷雾剂产品etripamil；眼科管线包括两款干眼药物、两款老花眼药物和一款临床前产品。
商业化的致胜关键凭借在医药行业积累了20余年的成功经验，箕星首席商务官吴琨正肩负着制定箕星商业化战略和建立卓越团队的重任。2022年，箕星在中国先后启动了三个3期临床研究，包括两个心血管产品aficamten和etripamil和一个干眼产品OC-01，为产品未来在中国的上市申请提供依据。今年11月，用于治疗射血分数降低的心力衰竭的omecamtiv mecarbil新药上市申请获得了国家药品监督管理局受理，这是箕星在中国的第一个I类新药上市申请。吴琨透露，公司在2024年至2026年期间预计将推进约7个新产品的上市。
吴琨介绍，箕星商业化的两大关键步骤是建立专业创新的商业化团队和推动本地化生产。箕星的聚焦战略有利于公司资源整合以及产品协同，有助于打造更加专业高效的商业化团队，我们未来商业化的目标是提高患者获益，通过医学教育推动诊疗能力的提升，以及提高药物的可及性。“未来，我们会重点关注如何用有效的方式实现快速准入的突破，这不仅是商业化的要求，更重要的是能更快地让创新产品造福广大患者。”吴琨表示。
吴琨同时表示，中国是全球制造业最先进的国家之一，在生物制药领域亦是如此，中国的生产制造和供应链非常齐全，在生产成本、供应、保障方面与全球其他国家相比拥有很大优势。“CDMO（医药领域定制研发生产）是我们目前考虑的模式之一，我们将用高效的成本和方式去实现本地化生产，不仅满足中国患者需求，未来还将逐步服务全球患者。”吴琨说。
大浪淘沙，步步为赢事实上，箕星的未来规划远不止于中国制造。今年5月，箕星与Hovione就临床前眼科项目JX08达成独家许可协议，箕星将获得JX08的全球权利，并领导从临床前到商业化阶段的全生命周期开发，这标志着箕星从一家立足中国的临床后期生物技术公司，逐渐成长为拥有全生命周期开发能力并服务全球市场的公司。在许多中国医药企业同行正在为“生存突围战”焦虑彷徨的时候，箕星正在加快全球布局的步伐。
在谈及中国生物医药行业发展前景时，Peter Fong博士表示，RTW作为一家专注于生命科学领域并着眼全球市场的长线基金，我们的视角有所不同。我们经历过生物医药行业过去发生的很多次起起伏伏，现在我们正在经历的市场调整是行业发展的自然规律。我们相信，未来中国市场必然会朝着好的方向发展，这是基于几个重要原因：第一是中国政府对医疗健康产业的持续发展做出了郑重承诺；第二，整个行业在朝着更好的方向发展，比如中国新药审查审批流程逐渐向国际标准靠拢；第三是全球生物制药行业发展迅速，新技术的突破、药物形态以及治疗手段持续出现，而中国必将是全球创新的重要组成部分。
“中国和西方市场差距之一是每年新药获批的数量和种类方面，而这对我们来说是一个巨大的机会。”Peter Fong博士认为，“在中国建立一家生物制药公司和在美国建立一家公司所面临的挑战类似，一方面需要大量投资，另一方面从投资到获得收益之间的过程需要时间，要有耐心。”
“对于拥有14亿人口的中国来说，生物医药无疑是一个重要领域，也是我们新经济的一部分。我们正在经历一个大浪淘沙，优胜劣汰的行业发展过程。”吴琨补充说。
在业内人士看来，生物医药行业的确正在经历“回落期”，但市场的潮起潮落阻挡不了那些有梦想、有实力、有耐心团队的前进步伐，毕竟，一个新药的开发到上市是“人才+资源+时间”的结合体。我们期待市场的大浪淘沙后，一批能经历风雨、应对变化、实力强劲的优秀企业终将涌现，步步为赢，带领中国创新走向全球。