21世纪经济报道记者 季媛媛 上海报道 慢性淋巴细胞白血病（以下简称“慢淋”）是B细胞淋巴瘤的一种亚型，在中老年人群中较为多发，以淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结聚集为特征。随着人口老龄化趋势的加重，以及公众健康查体意识的提高，慢淋的发病率正呈现明显上升趋势，越发引起临床医生的重视。
江苏省人民医院血液科主任、中国慢淋工作组组长李建勇教授对21世纪经济报道表示，慢淋是一种中老年白血病，在西方国家最常见，我国发病率比国外明显要低，但整体来说中国患者比国外的要年轻约10岁。同时，慢淋患者早期无明显症状，一般主要从体检或其他疾病检查中被发现。而随着疾病的进展，患者往往会出现贫血、血小板低、淋巴结肿大甚至晚上出现盗汗、消瘦、发烧等症状表现。
“普通人在听到白血病这几个字就认定为这是血癌，需要进行移植、化疗治疗。其实，在不少创新药不断出现的情况下，很多慢淋患者已经可以像正常人一样生活。”李建勇介绍，自2017年11月中国慢性淋巴细胞白血病工作组（cwCLL）成立以来，大多数省份成立了慢淋工作组，不断推动“全国慢淋中心”建设工作，成立中国慢淋示范中心、卓越中心和规范中心，整体提升了我国慢淋诊治水平。
(资料图)
慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种具有特定免疫表型特征的成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤，发病人群以中老年为主，中位发病年龄为60-75岁。在我国，虽然慢淋发病率约为0.54/10万，但随着人口老龄化趋势的加重以及我国对该病认识和诊断水平的提高，慢淋的检出率呈明显上升趋势。
然而，由于国内目前对CLL早期认识及诊断率不高，23%的中国慢淋患者曾被误诊为非淋巴瘤，34%的CLL患者需经过多家医院才得以确诊，导致多数患者就诊时已经发展至疾病相对晚期，直接影响疾病进展。加之慢淋好发于老年群体，而这类人通常合并高血压、冠心病等慢性疾病，极大影响了治疗的耐受性以及方案选择，预后情况远低于预期。此外，有不少患者因为出于对疾病的恐惧，他们不信任“观察与等待”等治疗方式，容易导致误诊、过度治疗等现象，影响疾病后续治疗。
《2019淋巴瘤患者生存状况白皮书》数据也显示，在参与调研的4000多位患者中，约23%的慢淋患者曾被误诊为非淋巴瘤疾病，约8%慢淋患者曾被误诊为其他类型的淋巴瘤。
在谈及慢淋的发病原因时，江苏省人民医院血液科主任医师徐卫教授对21世纪经济报道记者表示，慢淋到目前为止发病原因并不清楚，可能与遗传基因有一定的关系。慢淋是B细胞疾病，在B细胞导致肿瘤情况下，需要有一个抗原刺激B细胞的B细胞受体（BCR）发生，免疫球蛋白重链克隆性基因（IGHV）重排过程中会发生一些重排改变导致的克隆性疾病。
“慢淋治疗指征包括患者是否出现贫血、血小板减少，淋巴细胞增长是否较快、淋巴结是否肿大，另外，如果患者出现盗汗、乏力、脾脏肿大的表现，也需要进行相关治疗。”徐卫说。
中国医学科学院血液病医院淋巴瘤诊疗中心、中国慢性淋巴细胞白血病工作组组长邱录贵教授指出，对于慢淋患者来说，一经确诊应当进行全面评估与病情分层，临床发现中国慢淋患者中携带无del(17p13) 的TP53突变的频率较高于其它国家，对于这类患者化疗为基础治疗模式不能克服和改善预后，需要耐受性和安全性更好的靶向治疗方式。临床也鼓励患者根据医生的指引规范治疗，这是延缓疾病进展、延长生存时间的重要途径。
目前，慢淋仍然是一种慢性病，近年来随着多种创新药物出现，慢淋已经进入了长生存时代，这对于医患双方也提出了更高的要求和需要更密切的配合，除了医生以外，患者也应更加主动、科学地了解和评估自身健康情况，确保院外也能进行规范化疾病管理。
慢淋治疗待规范在治疗方面，由于大多数慢淋患者进展缓慢，在诊断慢淋后如果没有治疗指征，医生可以不进行治疗，有1/3患者甚至可以终身不服药，和常人无异。一段时间后如果出现了治疗指征，这时候再治疗也不迟，这样的理念已经越来越被中国医生所接受。以前晚期慢淋患者的生存期在3年左右，现在如果用上合适的治疗和药物，患者的生存期可以与正常人没有太大差别。
徐卫介绍，BTK抑制剂的出现使慢淋患者生存期进一步延长，成为像高血压、糖尿病一样长期治疗的慢性疾病。一方面，所有患者应终身观察和随访，定期随访可以提高生活质量。另一方面，很多老年慢淋患者无法耐受化疗，靶向BTK抑制剂是更适合的一种治疗选择。许多患者和家属担心感染、出血、房颤等不良反应，因此临床也期待未来的创新药物能满足这一群体的未尽之需。
根据弗若斯特沙利文分报告，随着患病人数的增加以及新适应症的获批，预计到2025年，BTK抑制剂市场规模将以22.7%的复合年增长率达到200亿美元，并以5.5%的年复合增长率扩大到2030年的261亿美元。对应中国市场，BTK抑制剂的市场规模预测将达到26亿美元，2018年-2023年的年复合增长率高达89.2%。
在有药可用的前提下，李建勇认为，现在对于慢淋患者而言重要的就是规范化诊治，目前我国慢淋患者生存规范用药的和正常人是差不多，但是没有规范使用新药的这部分患者，肯定是预后明显相对较差。例如，根据西方国家统计数据显示，淋巴瘤五年生存率已经达到近70%，但我国仅约40%，所以规范化治疗是国内急需推动的方向。
“当然规范化也涉及到我们怎样用好新药，我国当前有很多好药物进入临床以后也在不断推动价格下降，提升药物可及性，因而在综合考虑药物可及性的基础上，临床规范用药较为关键，这也是中国医生急需瞄准的重要工作。”李建勇说，慢淋并没有那么可怕。对于没有治疗指征的病人，可以采用“观察与等待”的治疗方式，如果有了治疗指征，医生还会根据相关高危因素来选择治疗药物，保证患者生存质量。
随着治疗方法与药物的不断出现，规范治疗的慢淋患者，可以期待和高血压、糖尿病患者一样，获得和普通人相当的生存期与生存质量。实际上，除了规范治疗，为了进一步提升大众对于慢淋的认知，“常知久安”作为一个患者专属的微信小程序可以帮助他们易于获取疾病知识，特别是对这类疾病有恐惧的患者，通过每日更新慢淋疾病知识，可帮助他们在与疾病的抗争中少走弯路。